首药首方首愈！来自铂生卓越的中国干细胞治疗药物获批，北京干细胞产业“双轨制”下创新突围之路
行业动态   医药医疗   产业动态   2025年11月10日
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内容摘要：从2003年协和医院申报国内首个干细胞新药，到2015年“双轨制”在北京率先试点；从2024年全国首张干细胞药品生产许可证落地，再到2025年首款国产干细胞药物获批——北京用二十年，完成了干细胞药物从概念验证到到市场化落地的关键跃迁。

一张处方，划破长夜。

2025年6月，北京大学人民医院血液科，一张看似普通的处方单被缓缓开出，却成为干细胞发展历程中的一束破晓之光——这是中国首张干细胞药物处方。处方单上的药品“艾米迈托赛注射液”，是中国首个获批的干细胞治疗药物，来自北京的铂生卓越。

不久前，这款标志性药物再度迈出关键一步——首位接受治疗的患者康复出院。在艾米迈托赛注射液药问世前，这位患者曾历经多次治疗、几乎用尽所有方案。

三次“首例”——首药、首方、首愈，串联起的不仅是干细胞临床落地的成功，更是北京从“干细胞荒原”中突围的完整叙事。

回首干细胞行业发展历程，虽声势浩大却一度陷入“看似热闹、实则沉寂”的尴尬境地：科研论文堆积如山，却鲜有产品真正走入临床后期，更迟迟未有药品上市。而北京与干细胞技术的缘分，就像这些被冷冻保存的干细胞——在看似沉寂的低温中，默默积蓄着破土的生命力量。

从2003年协和医院申报国内首个干细胞新药，到2015年“双轨制”在北京率先试点；从2024年全国首张干细胞药品生产许可证落地，再到2025年首款国产干细胞药物获批——北京用二十年，完成了干细胞药物从概念验证到到市场化落地的关键跃迁。

这一部“敢为人先”的干细胞产业进化史，不仅为后续申报者树立了审评范式，更意味着一条具有建设性的“北京模式”已经跑通——顶尖临床资源、前沿企业创新、高效监管协同与资本力量支持，在这一城市形成了创新发展通路。

 

??“双轨制”破冰

我国首款干细胞药品从一家京企诞生，绝非偶然，干细胞监管体系的日益成熟提供了关键性支撑。

2015年盛夏，中国干细胞领域的第一声政策惊雷鸣响——《干细胞临床研究管理办法（试行）》出台。这份开创性的监管规范，至今仍回响在业内的每一次讨论中。

彼时，中国干细胞领域曾一度陷入“监管真空”，企业若想开发干细胞药物，面临“无法可依”的困境。有部分医疗机构“钻空子”，将仍处于探索阶段的干细胞技术包装成“神奇疗法”，向患者收取高额费用，可谓是市场乱象丛生。

与此同时，由于周期极长、成本极高，干细胞很难像标准化化学药一样进行大规模、标准化的临床试验，许多有潜力的技术无奈止步于实验室。

为此，国家卫健委与药监局的专家展开多轮讨论：干细胞究竟该按药品监管还是医疗技术管理？前者确保安全但扼杀创新，后者灵活却风险难控。

这场讨论最终催生了中国首个国家级干细胞管理规范，确立了一套创新的监管框架，业界俗称“双轨制”：企业可按药品注册申报途径推进新药上市，医疗机构也可通过备案开展研究者发起的研究（IIT），用于科学探索与早期数据积累。政策首次明确，符合条件的IIT数据可用于药品注册申报。

“干细胞是唯一一类通过两部委联合发文明确IIT数据可用于注册的细胞产品”，昌平实验室高建超副研究员指出。这不仅是对干细胞科学价值的认可，更是监管智慧的制度出口。

从全国层面来看，IIT监管框架带来了一系列显著的成效。据行业数据，中国在全球TOP100的医学杂志期刊发表的CGT领域研究中，IIT占比高达95%，构成国际影响力的主要来源。

而北京，正是干细胞监管制度的策源地和试验田。作为IIT首批试点地区，北京早在2021年成立了临床研究规范管理试点工作专家委员会，之后连续两年开展IIT项目抽查，通过实践进一步完善方案细节，2023年又发布国内首个针对IIT规范实施的检查要点文件。最终，北京逐步构建起一套成熟规范的IIT监督体系。

可贵的是，政策不止于纸面，更落地为真金白银的支持。例如，海淀区对于已开展IIT研究的CGT药物，按实际发生费用的30%给予补贴，每个项目最高50万元，每家企业每年补贴额度不超过300万元。该政策旨在鼓励医疗机构开展创新性临床研究，加速科研成果转化。

数据是最好的证明。截至2025年5月，全国148家备案医疗机构中，北京占20家，居全国之首。此外，北京昌平实验室分析了中国大陆机构在CGT领域开展的1033项IIT的增长趋势与关键特征，其中上海、北京、浙江、江苏、广东位列前五，尤其是在临床招募人数方面，北京以4744例居首。

除了IIT，北京也是干细胞IND监管体系的先行者，更是这一体系的核心驱动者和资源汇聚地。

在双轨制体系出台后的十年里，CDE陆续制定并发布了二十余项技术指导原则，覆盖了干细胞产品的生产与质量控制（CMC）、非临床研究、临床药理学及临床研究等关键环节，逐步构建起一套科学、规范且具有国际协调性的审评标准体系。

北京作为国家卫健委和国家药监局所在地，积极承担了政策先行先试与经验总结的职责。北京的医疗机构和专家深度参与了政策细则的早期研讨，将一线实践中遇到的共性问题，系统性地转化为对监管科学的有益探索。北京的企业也得以更早地适应监管要求，在项目早期与监管机构积极进行沟通咨询，共同探索药物研发与申报的规范化路径。

事实上，铂生卓越在研发和申报过程中，就与CDE进行了多次沟通交流会议，包括4次Ⅲ类会议、5次Ⅱ类会议和5次Ⅰ类会议。直到2024年，艾米迈托赛注射液完成III期关键临床试验，北京也开出了全国首张干细胞药物生产许可证。

这足以表明，干细胞药品的监管体系正在积极适应科技发展。在北京的区位优势下，政医产学多方共同参与，通过早期介入、滚动审评、动态沟通等的方式，共同推动着干细胞产品的首次上市。

 

?? 翻越“三重山”

在逐渐明晰的监管框架下，越来越多企业成为冲刺产业化的主角。

在干细胞产业迈向成熟的道路上，有“三重山”无法绕开：

一是干细胞作用机制复杂，疗效不稳定，面临科学机理的“黑箱”难题；二是干细胞的高质量生产极具挑战，产业化制备的“标准化”难题制约其广泛应用；三是中国干细胞产业曾长期处于“科研强、转化弱”的窘境，无数论文成果被束之高阁，难以破解临床转化的“最后一公里”。

如今，一批扎根北京的创新型领军企业，正以各自的技术突破翻越重重高山。从MSCs到iPSC，从干细胞到其分泌物，他们推动干细胞治疗跨越从实验室到病房的“死亡之谷”，共同描绘出北京干细胞产业的竞争力图谱。

目前，国内干细胞药物研发的产品类型中，间充质干细胞（MSCs）占据绝对主流。不过，在MSCs研究的早期阶段，骨髓来源（BM-MSCs）是主要研究对象。但其显著的异质性问题，限制了研究成果的一致性与可重复性，使得其产业转化之路比较坎坷。

贝来生物早在2003年就开始了多种尝试，最终成功从脐带组织中分离培养获得了高纯度、高生物学活性的MSCs，进而为MSCs产业转化开辟了全新的道路。可以说，在产业化的尝试上，贝来生物较早实现了换道超车。

此外，贝来生物以严谨的“新药研发”逻辑，系统性地验证MSCs在重大适应症中的明确疗效。公司注册总监王皓介绍，贝来生物已有五个MSCs适应症进入临床试验，最快的2个已进入II期，包括特发性肺纤维化、阿尔茨海默病等疾病领域。

对于干细胞这种“活药物”来说，产业化制备的核心是细胞质量。传统操作成本高昂、易污染、批次差异大，因此如何实现稳定、均一、大规模的生产，也是干细胞产业化的一大瓶颈。

博雅干细胞成果攻克这一底层难题，构建了覆盖存储、药物开发、自动化制备的全产业链布局，为整个行业提供了低成本、高质量的生产解决方案。可以说，当行业还在讨论干细胞有没有用时，博雅干细胞悄然成为干细胞产品的“隐形标准制定者”。

值得一提的是，公司副总经理张磊2008年便进入干细胞领域，见证了行业的规范化过程。他观察到，行业早期曾因MSC定义模糊、功能不明确而走过弯路，“MSC过去就像一个万金油，似乎什么都能干。事实上在不同的疾病治疗下，它的内在机制是不同的”。如今，随着MSC定义从“间充质干细胞”转向“间充质基质细胞”，行业得以更聚焦于其真正的机制——免疫调节与旁分泌功能。

MSCs产品的另一个核心痛点在于细胞的异质性。传统的MSCs是混合细胞群，疗效不稳定，剂量需求高。科学家们一直致力于寻找对特定疾病有更好治疗作用的精锐干细胞亚群，这是实现干细胞精准治疗和创新药物开发的重要途径。

汉氏联合成功从胎盘中提取出一种标记分子为CD106的间充质干细胞，这一高活性干细胞亚群具有更高的促血管新生和免疫调节活性。据汉氏联合副总经理冯春敬介绍，公司目前已有8款自主研发的干细胞Ⅰ类新药通过中国和法国药监局临床试验默示许可，其中2款获受理号。

近些年，干细胞药物研发呈现出明显的多元化技术扩展趋势。除了主流的MSC产品，iPSC（诱导多能干细胞）、外泌体等前沿方向发展迅猛，增速显著。

汉氏联合已在iPSC领域积极落子，聚焦iPSC-Exos（诱导多能干细胞外泌体）在肺纤维化治疗中的应用。公司构建了低突变iPSC细胞系，成功获取高稳定性、低免疫原性的iPSC衍生外泌体，从根源上解决外泌体治疗的安全性瓶颈，为肺纤维化临床转化提供了全新研究范式。

汉氏联合副总经理冯春敬强调，“我们始终是两条路线推进”，不仅布局管线成熟的MSCs，也瞄准更前沿的iPSC。

恩泽康泰则致力于外泌体技术开发与临床转化，公司建立了具有自主知识产权的三大外泌体研究与应用平台，分别为外泌体多组学分析平台、工程化外泌体平台和外泌体CMC平台。公司CTO赵立波将这三个技术平台的功能形象地解释为：认知外泌体、改造外泌体、生产外泌体。

外泌体是细胞主动分泌的微小囊泡，内部包含蛋白质、核酸、脂质等生物活性分子。干细胞可以通过分泌外泌体，以外泌体作为“功能介质”，向靶细胞递送活性分子，间接调控细胞功能，发挥治疗作用。

赵立波认为，干细胞外泌体可以被视为一种无细胞的细胞疗法。“与干细胞相比，外泌体不可复制和再生，效果会相对短暂，但安全性更好。其优势主要在于低免疫原性和精准递送，并且因颗粒较小，可以通过吸入、滴鼻等方式应用。”

值得一提的是，过去很长一段时间，外泌体处于化妆品、医疗器械等模糊监管领域。直到2025年6月10日，CDE发布《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》，干细胞外泌体被明确归类为细胞衍生物药品，属于先进治疗药品（ATMP）范畴，与“干细胞治疗药品”“基因编辑药品”并列。

如今，随着我国先进治疗药品监管体系的不断完善，外泌体治疗产品的质量标准和指导原则提上日程，逐渐走进研发的快车道，而北京早已入局，呈现出领跑态势。

 

?? 培育“生态林”

如果说监管体系是土壤，创新企业是种子，那么整个城市的产业生态和持续不断的政策倾斜，就是干细胞能否长成森林的关键。

如今，随着监管路径的日益明晰与技术突破的持续涌现，一幅北京干细胞产业图景正在徐徐展开。

在北京城南的大兴生物医药产业基地，这座被誉为“中国药谷”的创新高地之上，现代化厂房鳞次栉比。贝来生物、九芝堂美科、康妍葆、恩泽康泰等标杆企业在此集聚，形成从基础研发到临床应用的完整技术链条，构建起干细胞产业的一大支点。

在东北方向的20余公里外，亦庄生物医药园的创新活力同样澎湃。这里诞生了中国干细胞药物发展史上的里程碑——铂生卓越的“艾米迈托赛注射液”，作为全国首个获批的干细胞药物，为产业发展注入强心剂。如今，30余家细胞与基因治疗领域的精锐企业在此扎根，持续孕育着突破性成果。

横跨京城50公里之外，中关村生命科学园构成产业创新的北方极核。博雅干细胞、博雅辑因等40余家CGT重点企业在此构建起创新矩阵，全新在研管线数量超过190条，其中超20家企业的先进治疗产品进入临床研究阶段，近80条管线进入临床试验，其中已获注册临床批件数量近30个。这里形成了从基础研究到终端医疗的全产业链布局，成为国家生物医药产业基地的核心载体。

从大兴基地的全链条布局，到亦庄园区的标杆突破，再到中关村生命科学园的前沿技术集聚，北京干细胞产业形成多点协同、全域联动的发展格局。

产业图景逐渐清晰的同时，政策仍在持续加码。

2024年12月，北京市科委、中关村管委会等5部门发布《北京市加快细胞与基因治疗产业创新发展三年行动方案》。方案明确，到2027年，北京市将培育细胞与基因治疗（CGT）领域的前沿技术企业20家以上，上市企业3家以上，加速形成具有国际影响力的细胞与基因治疗产业集群。而干细胞作为CGT核心细分领域，在该方案中被多次明确提及，并被纳入全链条政策设计。

今年4月，北京市医疗保障局等9部门发布《北京市支持创新医药高质量发展若干措施 （2025年）》，其中两处强调干细胞：支持医疗机构组织编写干细胞等创新药使用专家共识，全年不少于5个；加快建设干细胞创新转化中心等重大平台。

各区也根据自身产业特色推出了“定制化”政策。其中，海淀区为加快细胞与基因治疗（CGT）药物创新研发，对符合条件的相关药物及企业提供梯度式资金支持。例如，对首次取得药品注册证书并确定在区内产业化的CGT药物，一次性给予3000万元奖励。

企业端明显感受到了北京政策支持下的区位优势。

恩泽康泰CTO赵立波表示，北京拥有完整的CGT产业链，公司享受到成熟的产业红利，“北京拥有顶尖的人才池、丰富的临床资源、原创技术的发源、完善的产业链配套和政策支持保障，在干细胞领域具备引领潜力。”

在临床资源的优势上，赵立波进一步指出，“在细胞与基因治疗领域，罕见病是极具战略价值的突破口。北京凭借其顶尖的医疗资源，汇聚了全国乃至全球范围内亦属稀缺的罕见病病例资源库，为CGT的临床研究与转化提供了无可比拟的优势。”

此外，恩泽康泰还感受到了大兴区“1+N”产业政策体系的大力扶持。赵立波表示，大兴生物医药基地为公司提供人才落户、保障房、固定资产投入补贴等实质性支持，促进企业稳定发展。

从荒原到热土，从单点突破到系统成势，在北京这片创新高地上，政策、临床、企业、资本已形成良性循环。曾经被冷冻的“细胞潜力”，正在转化为一张张处方单、一个个创新企业，一片片产业集群。

放眼未来，北京干细胞产业如何前行？诸多业内人士给出的关键词共同指向了“科学”和“监管”，二者共同支撑起产业向上的阶梯。

只有更懂细胞，才能更好治病。从MSCs到iPSC，从细胞治疗到外泌体递送，科学家正在不断揭开干细胞的黑箱，推动治疗走向精准化、个性化。

只有更清规则，才能更快前行。从双轨制探索到IIT与IND协同，从审评指导原则到外泌体归类明确，监管的持续创新，为企业提供了可预期的路径与底气。

干细胞的故事，在北京写了二十年。下一个十年，这座城市将继续以科学为笔、以监管为墨，在中国乃至全球的生物医药版图上，写下更生动的北京篇章。